Стало известно, что учёные из США разработали новый метод лечения одной из самых тяжелых форм диабета – синдрома Вольфрама. Для этого применили генную терапию.
Синдром Вольфрама - редкое генетическое заболевание, связанное с появлением ряда мутаций в генах, которые играют важную роль в производстве определенных белков в разных типах клеток. До сегодняшнего дня причины повреждения данных генов остаются неизвестными, но именно они приводят к развитию серьезных болезней. Специалисты из университета Вашингтона в Сент-Луисе предложили в ходе лечения синдрома Вольфрама использовать генную терапию. Идея была проверена в исследовании с лабораторными мышами.
Ученым удалось исправить в геноме перепрограммированных стволовых клеток так называемую опечатку. Также они использовали их для того, чтобы выращивать бета-островки Лангерганса поджелудочной железы, которые вырабатывают инсулин.
