Специалисты из Иллинойсского университета благодаря улучшенному методу редактирования ДНК CRISPR остановили развитие бокового амиотрофического склероза у мышей.
С помощью данного способа учёные деактивировали один из ответственных за наследственную форму бокового амиотрофического склероза (БАС) генов. Как следствие, прогресс БАС у мышей замедлился, мышечная функция улучшилась, и выросла продолжительность жизни. В применяемой в настоящий момент технологии CRISPR разрезают обе нити ДНК. Это вызывает ошибки в последовательности. Иллинойская группа использовала базовое редактирование, для изменения одной буквы последовательности ДНК без разрезания обеих нитей.
Как результат, специалисты навсегда отключили ген SOD1, ответственный за 20% наследственных форм БАС.
