Генная терапия с использованием исправленного гена OTOF, доставляемого во внутреннее ухо, показала свою эффективность в восстановлении слуха у большинства пациентов с врожденной глухотой. Об этом сообщает ТАСС, ссылаясь на данные Массачусетской офтальмологической и отоларингологической больницы (Mass Eye and Ear, MEE).
В исследовании участвовали 42 пациента из Китая в возрасте от нескольких месяцев до 32 лет. Им вводили от одной до трех доз экспериментального препарата, после чего их состояние отслеживалось в течение двух с половиной лет. Метод основан на аденоассоциированных вирусах AAV9, которые доставляют исправленную версию гена OTOF в клетки внутреннего уха. Этот ген важен для передачи звуковых сигналов в мозг, а его мутации могут вызывать врожденную глухоту.
Улучшение слуха у участников наблюдалось уже через несколько недель после терапии. В целом положительный эффект был зафиксирован у 90% пациентов. У взрослых добровольцев эффективность оказалась ниже, но устойчивое улучшение наблюдалось примерно в 66% случаев. Авторы исследования отметили отсутствие серьезных побочных эффектов, что указывает на безопасность метода. Полученные результаты открывают новые перспективы для применения генной терапии в лечении врожденных нарушений слуха.