Канадские ученые и медики нашли новое средство, которое может стать лекарством для детей, страдающих от редкого заболевания – синдрома Нунан (СН), поражающего сердце.
Специалисты из Монреальского университета и расположенного там же исследовательского центра Сент-Жюстин обнаружили, что ингибитор MEK, называемый также траметиниб, способен побороть гипертрофическую кардиомиопатию и обструкцию клапанов у юных пациентов с СН. Данное заболевание проявляется у маленьких детей (возраст в несколько месяцев), и из трех пациентов до года доживает лишь один младенец.
В настоящее время врачи могут только проводить операции по замене больного сердца или же снимать симптомы - других средств лечения СН до недавнего времени просто не существовало.
Исследователи смогли проверить применение траметиниба на двух малышах. в результате у них заболевание вышло в стадию ремиссии, вследствие чего значительно улучшилось здоровье и темпы роста. Одного из малышей даже сняли с искусственной вентиляции легких примерно через полтора месяца после начала лечения траметинибом.
Теперь врачи собираются провести полномасштабные клинические испытания и, если все пройдет отлично, то у детей с СН появится шанс на выздоровление. Правда, медикам еще предстоит выработать методику лечения – определиться с дозировкой, временем и периодами приема лекарства и решить другие специфические задачи.
Источник: medicalxpress.com
